Tratamientos
Este tratamiento resulta en un gran avance en el campo de la terapia génica.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos ha anunciado este viernes que da luz verde a dos innovadores tratamientos para la anemia de células falciformes.
Esto ha marcado un hito significativo en el campo de laterapia génica. Uno de estos tratamientos, Casgevy, se destaca como el primerenfoque comercialmente disponible en el país basado en la tecnología de edición genética CRISPR/Cas9.
La anemia de células falciformes es un trastorno genético que afecta a alrededor de 100.000 personas en EE.UU., siendo más prevalente entre afroamericanos y, en menor medida, entre hispanoamericanos.
La afección se caracteriza por una mutación en la hemoglobina, la proteína responsable de transportar oxígeno en los glóbulos rojos.
Los glóbulos rojos afectados adoptan una forma rígida y pegajosa, restringiendo el flujo sanguíneo y limitando el suministro de oxígeno, lo que puede causar dolor intenso, daño a órganos y, en casos graves, la muerte.
Casgevy, además se basa en la modificación de las células madre sanguíneas del propio paciente.
Este enfoque pionero permite una edición precisa del ADN, ofreciendo un avance real en la terapia génica.
La seguridad y eficacia de Casgevy se evaluaron en un ensayo clínico con 44 pacientes, demostrando la ausencia de episodios graves durante al menos 12 meses consecutivos durante el periodo de seguimiento de 24 meses.
Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, ha expresado que "promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas".