Cáncer en niños
Este fármaco se ha desarrollado previamente en ensayos clínicos de fase 2. En ellos, ha demostrado su eficacia, con tasas importantes de estabilidad de la lesión en el 90% de los casos.
El tovorafenib se ha desarrollado para el tratamiento del glioma de bajo grado, uno de los cánceres cerebrales más comunes entre los niños. El gran problema asociado a este tumor en pediatría no es tanto la letalidad, sino los efectos neurológicos que pueden desarrollar los pacientes pediátricos que lo padezcan. Esas secuelas, en niños, suelen aparecer en lo que los médicos llaman "vía visual", es decir, en los medios ópticos. De manifestarse, pueden provocar problemas visuales, pérdida de estabilidad o de capacidad motora.
Clásicamente, los gliomas de bajo grado se han tratado con quimioterapia de baja intensidad, aunque sólo se ha usado ese tratamiento cuando el paciente pediátrico es susceptible de padecer secuelas neurológicas.
Un porcentaje alto de los gliomas de bajo grado pediátrico está impulsado por determinadas mutaciones, encargadas de activar aún más el tumor, lo que desemboca en la pérdida de control. Frente a esto, ¿qué aporta el tovorafenib? Allá donde otros fármacos sólo inhibían mutaciones concretas, este fármaco sería capaz de impedir mutaciones distintas, lo que significa que, con él, se podría tratar una mayor variedad de gliomas de bajo grado sometidos a cualquier mutación.
Diego Plaza, médico adjunto del servicio de Hemato-oncología pediátrica del Hospital La Paz, explica a Antena 3 Noticias que este fármaco se ha desarrollado previamente en ensayos clínicos de fase 2 y que, en ellos, ha demostrado su eficacia, con tasas importantes de estabilidad de la lesión en el 90% de los casos. No obstante, el tiempo de evolución es corto, por lo que hay que ver si ese efecto se mantiene.
Ha llegado el momento de pasar a los ensayos clínicos de fase 3, que involucran a un mayor número de personas y ya se administran como un posible tratamiento. Este estudio consistirá en comparar el nuevo fármaco con las opciones de tratamiento habituales para ver, no sólo qué tratamiento es mejor en términos de supervivencia, sino cuál de ellos consigue prevenir los efectos neurológicos o aporta más seguridad. En definitiva, cuál de ellos cura mejor: cuál cura más y en mejores condiciones. Estará en funcionamiento durante un tiempo, para así poder acumular todos los datos necesarios para hacer una comparación precisa y pormenorizada entre tratamientos. El Hospital La Paz, junto con otros hospitales españoles, participará en ese estudio.