Párkinson
Mediante el uso de ultrasonidos han conseguido acceder a áreas concretas del cerebro para administrar terapia génica que ayudaría a evitar la progresión de enfermedades neurodegenerativas.
Un grupo de Investigadores del Centro Integral de Neurociencias HM CINAC ha conseguido hacer efectivo en primates la introducción de vectores con terapia génica en el cerebro. Este es un tratamiento que puede llegar a prevenir la progresión de enfermedades neurodegenerativas como el Párkinson. Los resultados de esta investigación acaban de ser publicados por la prestigiosa revista científica 'Science Advances'.
Esto ha sido posible gracias al uso de ultrasonidos de baja intensidad, que han permitido abrir temporalmente la barrera hematoencefálica, proteínas y moléculas que recubren los vasos sanguíneos que llegan al cerebro. La apertura de esta barrera posibilita que un tratamiento administrado por vía intravenosa pueda llegar a una zona específica del cerebro. “La barrera hematoencefálica es un obstáculo porqué evita que moléculas potencialmente terapéuticas penetren en el cerebro”, explica el investigador a cargo de la investigación, el neurólogo José A. Obeso.
Se trata de un tratamiento que supone un gran avance en el tratamiento de este tipo de enfermedades por dos motivos principales. Por un lado, es uno de los pocos tratamientos que actúa sobre el deterioro de las neuronas, es decir, que actúa sobre la causa del Párkinson, como explica Obeso: “Actualmente hay muchos tratamientos que van dirigidos a paliar los síntomas, pero nosotros estamos trabajando para introducir en el cerebro agentes que combatan la muerte de las neuronas y, por tanto, la progresión de la enfermedad”.
"Estamos trabajando para introducir en el cerebro agentes que combatan la muerte de las neuronas y, por tanto, la progresión de la enfermedad"
Por otro lado, se trata de un procedimiento mucho menos invasivo. Hasta ahora, estos tratamientos solo se podían realizar mediante una operación quirúrgica en la que se abría el cráneo, una operación muy compleja que, en la mayoría de casos, no era recomendada. Además, añade Obeso, “se trata de un tratamiento que se puede aplicar con facilidad, por lo que se podrá aplicar el tratamiento restaurativo desde un momento muy inicial de la enfermedad”.
En concreto, durante la investigación se logró administrar a simios una terapia de adenovirus tipo 9 por vía intravenosa, llegando a las regiones del cerebro afectadas en la enfermedad del Párkinson sin que se observen efectos secundarios negativos ni daños en los tejidos. “La novedad en este caso es que podemos conseguir introducir una proteína o molécula terapéutica de manera focal y que actúe sobre la neurona”.
¿Se podría aplicar en humanos?
El estudio tiene que pasar aún por algunas comprobaciones antes de poder ver si este tipo de moléculas se podrían aplicar, usando este mismo método, en humanos. Sí que se ha probado ya en humanos la capacidad de abrir la barrera hematoencefálica con los ultrasonidos.
La investigación, además, sugiere que esta administración podría generalizarse a otros vectores virales. Es decir, que se podrían tratar otras enfermedades que afectan a la neurodegenerativa del cerebro, como, por ejemplo, el Alzheimer, la enfermedad de Huntington o la Esclerosis Lateral Amiotrófica.